百濟神州先后登陸納斯達克、港交所、兩款重磅產品（替雷利珠單抗、澤布替尼）相繼迎來NDA，這均是百濟神州發(fā)展的重要節(jié)點。2019年，百濟神州也將會迎來2款自主開發(fā)產品的獲批上市，2020年第一季度澤布替尼更是將會登陸美國。
2019年08月21日，百濟神州宣布FDA已受理BTK抑制劑澤布替尼上市申請，并授予優(yōu)先審評資格，適應癥先前至少接受過一項治療的套細胞淋巴瘤(MCL)患者，基于兩項關鍵臨床試驗數據，PDUFA日期2020年02月27日。
澤布替尼是一款BTK抑制劑，潛在的best-in-class，FDA授予其快速通道資格(WM)和突破性療法(r/r- MCL)認定，澤布替尼成為中國首個向美國遞交上市申請的NCE。
一．Best-in-class：澤布替尼將在中美先后上市
澤布替尼是中國新一代創(chuàng)新藥的典型代表，澤布替尼 vs 伊布替尼 具有更為優(yōu)良的安全性和有效性。本部分將會總結澤布替尼關鍵的臨床數據。
1. 澤布替尼套細胞淋巴瘤關鍵臨床數據
ORR 84%：澤布替尼給套細胞淋巴瘤患者帶來深度緩解
注冊臨床：CTR20160888 (NCT03206970, BGB-3111-206)
專業(yè)題目：Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制劑BGB-3111治療復發(fā)或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）有效性和安全性的研究
澤布替尼關鍵臨床數據：
詳見Safety and Activity of the Investigational Bruton Tyrosine Kinase Inhibitor Zanubrutinib (BGB-3111) in Patients with Mantle Cell Lymphoma from a Phase 2 Trial
2. 澤布替尼具有更優(yōu)的安全性
Best-in-class：澤布替尼對BTK靶點抑制更為專一、持久
澤布替尼，潛在的Best-in-class，澤布替尼 vs 伊布替尼 vs acalabrutinib，澤布替尼對BTK具有更為專一、持久的選擇性抑制，血漿暴露量更高。
來源：百濟神州
澤布替尼 vs 伊布替尼：安全性佳
Zanubrutinib
Discontinuation for Toxicity or Progression in CLL/SLL Is Uncommon
百濟神州官網
Ibrutinib
Discontinuation for Toxicity or Progression in CLL/SLL
百濟神州官網
三．潛力的重磅產品：澤布替尼給B細胞惡性腫瘤帶來突破療效
澤布替尼多個關鍵臨床試驗正在快速推進中， 澤布替尼在多種B細胞惡性腫瘤患者中顯示出令人激動的臨床效果，澤布替尼與伊布替尼的頭對頭也在順利開展，該頭對頭數據備受期待，2019年預計會公布主要數據！
資料來源： 1. Seymour et al., 14-ICML (摘要237), 2017; 2. Trotman et al., EHA (摘要 PS1186), 2018; 3. Tam et al., ASH (摘要152), 2017; 4.交易所備案數 據，獨立評審委員會關于中國關鍵性試驗的評審數據
四．澤布替尼的中美開發(fā)進展
2019年，澤布替尼值得關注的里程碑事件：
• 中國獲批用于R/R-MCL和R/R-CLL/SLL；
• 2019年08月21日，澤布替尼向FDA遞交首個NDA，適應癥套細胞淋巴瘤；
• 公布華氏巨球蛋白血癥中國患者中的關鍵2期臨床（CTR20170208）數據，并遞交該適應癥的上市申請；
• 完成臨床試驗NCT03734016的患者招募；
• ME-401聯合澤布替尼，完成首例患者給藥；
• 華氏巨球蛋白血癥3期臨床MYD88WT亞組數據公布；
• 公布澤布替尼vs伊布替尼，華氏巨球蛋白血癥主要數據；
• 華氏巨球蛋白血癥和套細胞淋巴瘤全球1期數據更新，R/R MCL和CLL/SLL 關鍵2期臨床數據更新等；
這其中，個別里程碑事件已經達到，最為激動人心當屬FDA受理澤布替尼上市申請，并授予優(yōu)先審評資格，這是一個重大的突破；另外，澤布替尼 vs 伊布替尼的頭對頭臨床數據也是筆者非常期待的一個進展！
總結一下澤布替尼的全球注冊臨床試驗：
全球注冊臨床試驗：
1. vs伊布替尼，華氏巨球蛋白血癥，招募完成；
2. vs苯達莫司汀+利妥昔單抗，CLL/SLL一線治療；
3. vs伊布替尼，r/r-CLL/SLL；
4. 濾泡性淋巴瘤，預計為全球首個獲批該適應癥的BTK抑制劑；
5. r/r- MZL，關鍵2期臨床試驗中
中國注冊臨床試驗：
1. r/r- MCL，r/r- CLL/SLL均已遞交上市申請，目前處于審評審批中，預計2019年獲批上市；
2. 華氏巨球蛋白血癥，招募完成，預計2019年遞交上市申請。
以上各個臨床試驗信息詳見附表1.
2019年，百濟神州重磅產品替雷利珠單抗和澤布替尼將會迎來多個里程碑，百濟神州失去了Celgene這個極為重要的國際化合作伙伴，完全無法用1.5億美元衡量。仍令人欣喜的是，澤布替尼將在中國、美國迎來多個里程碑，澤布替尼 (贊布替尼，BGB-3111) 將獲批用于r/r-慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤以及r/r套細胞淋巴瘤，預計獲批時間是2019年第3季度。
此次，澤布替尼美國遞交上市申請對于百濟神州或中國醫(yī)藥都是一個重大的突破，中國臨床試驗數據質量同樣在向國際化水平進展，靜靜期待，優(yōu)先審評下，2020年1季度，中國將會迎來首個在美國獲批上市的新分子實體！
附表1：澤布替尼注冊臨床試驗信息
CLL/SLL, 慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤; MCL, 套細胞淋巴瘤;DLBCL, 彌漫性大B細胞淋巴瘤; WM, 華氏巨球蛋白血癥; MZL, 邊緣區(qū)淋巴瘤; FL, 濾泡性淋巴瘤
作者簡介：1°C，醫(yī)藥行業(yè)從業(yè)人員，希望自己的專業(yè)文字會越來越有溫度，醫(yī)藥知識能夠服務更多人，打破信息知識的壁壘！
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
