根據各家企業(yè)公告、CDE官網消息，6款藥品/療法獲批臨床！分別是沙礫生物的TIL療法、凌科藥業(yè)的1類新藥LNK01004、天澤云泰的VGB-R04注射液、朗信生物的LX101注射液、復諾健生物的兩款溶瘤病毒產品VG201和VG161。
沙礫生物：TIL療法
據CDE官網顯示，蘇州沙礫生物科技有限公司自主研發(fā)的GT101注射液正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的臨床試驗默示許可。這是國內首 個獲批臨床的TIL療法。
GT101注射液在前期研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT）中，展現了良好的藥物安全性和明顯的腫瘤殺傷及臨床有效性，潛在成為中國黑色素瘤、宮頸癌、非小細胞肺癌等實體瘤患者的重要治療產品。
GT101依托于沙礫生物獨有的TIL細胞干性擴增平臺StemTexp?從患者腫瘤組織樣本擴增制備出高比例記憶性表型、符合臨床回輸要求的TIL細胞藥物。
凌科藥業(yè)：1類新藥LNK01004
據凌科藥業(yè)官方消息，其自主研發(fā)的1類創(chuàng)新藥LNK01004獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準開展用于銀屑病治療的臨床試驗許可。
LNK01004是一款新型激酶抑制劑，用于治療銀屑病。LNK01004可同時抑制多個和銀屑病相關的多個炎癥細胞因子和疾病誘導信號通道，具有藥效最 佳的潛力。臨床前實驗中，LNK01004具有皮膚限制性優(yōu)勢，藥物主要分布在致病的皮膚組織中、但在血液系統(tǒng)暴露量極低，從而避免了由于藥物全身系統(tǒng)暴露而帶來的潛在的系統(tǒng)性免疫抑制造成的安全性問題。LNK01004在動物試驗中展現出了較好的有效性和安全性。
天澤云泰：VGB-R04注射液
據CDE官網顯示，天澤云泰自主研發(fā)的首 個基因替代療法藥物VGB-R04注射液獲得臨床試驗默示許可，適應癥為先天性凝血因子FIX缺乏引起的血友病B。
血友病是一類X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，可分為血友病A及B兩種亞型。前者為凝血因子VIII（FVIII）缺乏，后者為凝血因子IX（FIX）缺乏，均由相應凝血因子的基因突變引起。
VGB-R04注射液經靜脈注射后，通過AAV衣殼蛋白介導的肝 臟細胞轉導，將表達盒遞送至細胞核。VGB-R04表達盒以游離DNA的形式存在，在肝 臟細胞中表達凝血因子Ⅸ高活性天然變體（hFIX Padua）蛋白。肝 臟表達并分泌入血的hFIX Padua蛋白替代缺失的先天性凝血因子IX發(fā)揮作用，從而糾正血友病B患者的凝血障礙。
朗信生物：LX101注射液
據CDE官網顯示，朗信生物旗下上海朗昇生物科技有限公司1類新藥LX101注射液獲得臨床試驗默示許可，用于治療RPE65雙等位基因突變相關的遺傳性視網膜變性（IRD）患者。
RPE65基因突變引起的遺傳性視網膜變性（IRD），是一種典型的致盲性罕見病，常見的IRD包括視網膜色素變性、脈絡膜癥、Leber遺傳性視神經病變(LHON)、Leber先天性黑矇(LCA)、Stargardt病、色盲癥(ACHM)和X連鎖視網膜劈裂癥(XLRS)等，它們的發(fā)生是由于一種或多種基因的突變導致視網膜感光細胞死亡而引起。
LX101注射液是一款以rAAV為載體的基因療法，通過對RPE65基因編碼序列優(yōu)化設計，高效表達人源RPE65蛋白，補償因該基因突變導致的蛋白功能缺失，眼內給藥后可有效治療RPE65雙等位基因突變相關的遺傳性視網膜變性（IRD）患者。
復諾健生物：兩款溶瘤病毒產品在中國獲批臨床
復諾健生物宣布其基于轉錄翻譯雙調控骨架構建的新一代溶瘤病毒產品VG201，已經獲中國國家藥監(jiān)局（NMPA）批準進入臨床試驗階段。同時，NMPA還批準了該公司抗腫瘤免疫增強型溶瘤病毒產品VG161聯合抗PD-1單抗納武利尤單抗治療晚期胃癌的1/2期臨床研究，該項目將由中生復諾?。◤椭Z健生物與中國生物的合資公司）主導。
VG201（重組人IL12/15單純皰疹I型雙調控溶瘤病毒注射液）是基于轉錄與翻譯雙重調控（TTDR）機理的潛在“first-in-class”溶瘤病毒在研產品。據復諾健生物新聞稿介紹，該公司獨家的TTDR病毒骨架通過對病毒復制必要基因的調控而非刪除，來實現病毒的腫瘤特異性溶瘤作用。VG201還搭載了多個外源基因，以期協(xié)同激活先天性及適應性抗腫瘤免疫。此外，該產品有望實現基于腫瘤生物標志物的溶瘤病毒精準治療。
VG161（重組人IL12/15-PDL1B單純皰疹Ⅰ型溶瘤病毒注射液）是一款新型抗腫瘤免疫增強型I型單純皰疹溶瘤病毒，用于實體瘤治療。據復諾健生物早先新聞稿介紹，VG161通過瘤內注射進入腫瘤組織，病毒在腫瘤細胞內復制和溶解腫瘤細胞的同時，攜帶的4個免疫刺激因子均被有效表達，實現了溶瘤活性與免疫刺激的協(xié)同。同時，病毒所表達的4個免疫刺激因子之間也發(fā)生進一步的協(xié)同增效，從而把抗病毒免疫反應轉化為特異性的抗腫瘤免疫反應。在多個腫瘤模型，特別是肝癌、軟組織肉瘤和胰 腺癌模型上，該產品已顯示了較好的抗腫瘤藥效特征。
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