Rocket罕見病基因療法被FDA拒批

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來源：藥渡網(wǎng)

2024-07-02

近日，Rocket Pharmaceuticals宣布美國食品和藥物管理局（FDA）已針對其KRESLADI?（MARNETEGRAGENE AUTOTEMCEL; MARNE-CEL）生物制品許可申請發(fā)出了完整回復函（CRL），其中FDA要求提供有限的額外化學制造和控制（CMC）信息以完成其審查。

近日，Rocket Pharmaceuticals宣布美國食品和藥物管理局（FDA）已針對其KRESLADI™（MARNETEGRAGENE AUTOTEMCEL; MARNE-CEL）生物制品許可申請發(fā)出了完整回復函（CRL），其中FDA要求提供有限的額外化學制造和控制（CMC）信息以完成其審查。

來自KRESLADI™全球1/2期研究的積極頂線數(shù)據(jù)顯示，所有9名LAD-I患者在輸注后12個月（以及整個隨訪期間）的總生存率為100%，隨訪時間為18至42個月。數(shù)據(jù)還顯示，與治療前史相比，重大感染的發(fā)生率大幅下降，并有證據(jù)表明 LAD-I 相關皮膚病變消退和傷口修復能力恢復。所有主要和次要終點均達到，KRESLADI™在所有未發(fā)生治療相關嚴重不良事件的患者中耐受性良好。

01 關于KRESLADI™

KRESLADI™ 是一種研究性基因療法，包含自體（患者來源的）造血干細胞，這些造血干細胞已用慢病毒（LV）載體進行基因修飾，以遞送ITGB2基因的功能拷貝，該基因編碼 β-2 整合素成分CD18，這是一種促進白細胞粘附并使其從血管外滲以對抗感染的關鍵蛋白質(zhì)。

Rocket在美國擁有FDA再生醫(yī)學高級療法（RMAT）、罕見兒科和快速通道資格，在歐盟擁有PRIME和先進治療藥品（ATMP）資格，并在這兩個地區(qū)擁有孤兒藥資格。

02 關于白細胞粘附缺陷-I

嚴重白細胞粘附缺陷-I（LAD-I）是一種罕見的常染色體隱性遺傳兒科疾病，由編碼β-2整合素成分CD18的ITGB2基因突變引起。CD18是一種關鍵蛋白，可促進白細胞粘附和血管外滲以對抗感染。

因此，患有嚴重LAD-I的兒童通常在出生后立即受到影響。在嬰兒期，他們患有反復發(fā)作的危及生命的細菌和真菌感染，對抗生素反應不佳，需要經(jīng)常住院治療。在嬰兒期存活的兒童會經(jīng)歷反復的嚴重感染，包括肺炎、牙齦潰瘍、壞死性皮膚潰瘍和敗血癥。

如果沒有成功的骨髓移植，童年以后的存活率就很少見了。據(jù)估計，LAD-I將影響美國和歐洲的800至1,000人。目前唯一可能的治愈性治療方法是同種異體造血干細胞移植，這些兒童可能無法及時獲得，并且其本身具有很高的發(fā)病率和死亡率。重度LAD-I患者的醫(yī)療需求未得到滿足。

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