3月21日，維昇藥業(yè)在第四次向港交所遞交IPO文件后，終于順利“敲鐘”，成為“港股生長(cháng)發(fā)育第一股”。事實(shí)上，無(wú)論是運營(yíng)模式還是管線(xiàn)產(chǎn)品，維昇藥業(yè)都有值得業(yè)界學(xué)習的地方。
反向Newco標桿
維昇藥業(yè)成立于2018年，由丹麥藥企Ascendis Pharma A/S（下稱(chēng)Ascendis）、維梧資本和Sofinnova Ventures共同在上海創(chuàng )立。其中Ascendis以產(chǎn)品入股，維梧資本和Sofinnova Ventures出資支持。
這一模式與近兩年來(lái)國內涌現的NewCo模式不同。作為一種復雜的創(chuàng )新藥資產(chǎn)交易模式，傳統NewCo是指新公司由境外資本出資設立，在獲得中國藥企許可的管線(xiàn)權益后，向NewCo公司提供資金并負責經(jīng)營(yíng)管理，中國藥企除了獲得管線(xiàn)的授權許可費外，還可以獲得NewCo公司的部分股權，NewCo公司今后獨立在境外IPO或公司/管線(xiàn)被MNC并購。
而維昇藥業(yè)這種借助海外藥企技術(shù)+本土化運營(yíng)的模式，與傳統NewCo模式恰恰相反，這一新穎模式被形象地稱(chēng)為反向NewCo。
專(zhuān)注內分泌領(lǐng)域，避開(kāi)紅海市場(chǎng)
根據維昇藥業(yè)與Ascendis的達成獨家許可協(xié)議，公司能夠在相關(guān)地區開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化隆 培促生長(cháng)素（lonapegsomatropin）、那韋培肽（navepegritide）及帕羅培特立帕肽（palopegteriparatide）等內分泌領(lǐng)域的候選藥物，這三款藥物也是維昇藥業(yè)的核心產(chǎn)品。與扎堆內卷PD-1、GLP-1等大賽道的藥企不同，維昇藥業(yè)從一開(kāi)始就避開(kāi)這些紅海市場(chǎng)，專(zhuān)注內分泌疾病領(lǐng)域。據弗若斯特沙利文數據，預計到2026年，中國的非糖尿病類(lèi)內分泌藥物市場(chǎng)規模將增至68億美元；到2030年將增至115億美元。與此同時(shí)，目前至少有近一半的內分泌疾病缺乏有效的治療手段。
以隆 培促生長(cháng)素為例，這是一款每周一次的長(cháng)效生長(cháng)激素替代療法。已獲FDA及歐盟EMA批準上市，用于治療兒童生長(cháng)激素缺乏癥（PGHD）。
GHD是一種因下丘腦-垂體軸的器質(zhì)性病變或功能性異常導致生長(cháng)激素缺乏引起的疾病，患者表現為身材矮小、代謝異常、認知缺陷和生活質(zhì)量差等問(wèn)題。據相關(guān)媒體報道，我國4-15歲的人群矮小癥發(fā)病人數有700萬(wàn)，但每年就診人數預估不足30萬(wàn)人，接受規范治療的患者滲透率仍然遠遠低于歐美國家。
對于PGHD來(lái)說(shuō)，補充生長(cháng)激素是目前公認的最有效方法之一。生長(cháng)激素是由腦垂體前葉嗜酸性細胞分泌的一種長(cháng)度為191個(gè)氨基酸的肽類(lèi) 激素，通過(guò)刺激肝臟等組織產(chǎn)生胰島素樣生長(cháng)因子（IGF -1）發(fā)揮生理功能，促進(jìn)骨骼生長(cháng)，促進(jìn)蛋白質(zhì)合成，調節脂肪、糖、礦物質(zhì)代謝等。目前，國內已上市的生長(cháng)激素產(chǎn)品，還是以短效類(lèi)產(chǎn)品為主，高端的長(cháng)效類(lèi)產(chǎn)品僅獲批一款——金賽增（金賽藥業(yè)，長(cháng)春高新子公司），患者的需求遠沒(méi)有得到充分滿(mǎn)足。預計2030年，長(cháng)效生長(cháng)激素將是PGHD的主要療法，市場(chǎng)份額占比可達74%。
隆 培促生長(cháng)素基于維昇藥業(yè)的暫時(shí)連接技術(shù)（TransCon），被設計為每周一次給藥方案，并在體內釋放未經(jīng)修飾的與人內源性生長(cháng)激素相同的分子，保留了原始作用機制。
據國內III期臨床試驗數據顯示，隆 培促生長(cháng)素的年化生長(cháng)速率為10.66厘米/年，優(yōu)于傳統短效制劑的9.75厘米/年，達到研究主要終點(diǎn)。
基于該III期臨床試驗，2024年3月，隆 培促生長(cháng)素在國內的上市許可申請（BLA）獲得中國國家藥監局受理，預計于2025年在中國上市。
值得一提的是，隆 培促生長(cháng)素海外上市以來(lái)，銷(xiāo)量一路攀升。2024年，其銷(xiāo)售額達到2.02億歐元（約14.7億元人民幣），同比增長(cháng)高達84%。
另一款核心產(chǎn)品那韋培肽，是一款C型利鈉肽的長(cháng)效前藥，每周一次給藥，擬開(kāi)發(fā)用于治療2至10歲軟骨發(fā)育不全患者，該患者群體在國內有超過(guò)5萬(wàn)人。據國內II期臨床試驗顯示，在治療第52周時(shí)，劑量為100μg/kg/周的隊列的那韋培肽的AGV（5.939厘米/年）較安慰劑（4.760厘米/年）高。
帕羅培特立帕肽是一種甲狀旁腺激素替代療法，每日一次，擬開(kāi)發(fā)用于治療慢性甲狀旁腺功能減退癥，該病由于甲狀旁腺激素分泌減少或功能缺陷，引起鈣磷代謝異常。
在一項III期關(guān)鍵試驗中，經(jīng)過(guò)長(cháng)達156周的治療，77.6%（45/58）接受帕羅培特立帕肽治療的患者達到了主要終點(diǎn)（界定為在治療第26周時(shí)，符合下列要求的受試者比例：白蛋白校正血清鈣濃度在正常范圍內，停用骨化三醇或阿法骨化醇活性維生素D，且停用治療劑量的鈣，在26周隨訪(fǎng)前的4周內未增加研究藥物的劑量），而對照組中0.0%（0/22）的患者達到了主要終點(diǎn)。
早在2023年9月，國家衛生健康委等6部門(mén)聯(lián)合制定了《第二批罕見(jiàn)病目錄》，軟骨發(fā)育不全和遺傳性甲狀旁腺功能減退癥均被納入其中，意味著(zhù)該類(lèi)疾病將得到全方位的政策支持。
除了在內分泌藍海市場(chǎng)布局產(chǎn)品管線(xiàn)外，維昇藥業(yè)的TransCon（Transient Conjugation，暫時(shí)連接）平臺深受藥企關(guān)注。
獨一無(wú)二的技術(shù)平臺，引諾和諾德押注
為了攻克肽類(lèi) 激素（如生長(cháng)激素等）長(cháng)效化的壁壘，維昇藥業(yè)開(kāi)發(fā)了TransCon（Transient Conjugation，暫時(shí)連接）技術(shù)平臺，TransCon分子包括三個(gè)部分：未經(jīng)修飾的原型藥物，保護原型藥物的惰性載體分子和將兩者暫時(shí)連接起來(lái)的連接體。當3部分結合后，形成前藥，其載體分子可以使得原型藥物以無(wú)活性狀態(tài)存在，不被機體清除。當前藥注射至人體內，在生理條件的PH和體溫下，有活性的、未經(jīng)修飾的原型藥物將以可控的方式釋放出來(lái)，從而實(shí)現了從短效到長(cháng)效的突破。
2024年11月，維昇藥業(yè)宣布授予諾和諾德TransCon技術(shù)平臺的全球獨家許可，以開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化諾和諾德在代謝性疾病（包括肥胖和2型糖尿病）方面的產(chǎn)品等。維昇藥業(yè)將有資格獲得高達2.85億美元的預付款、開(kāi)發(fā)和監管里程碑付款，以及基于銷(xiāo)售額的里程碑付款和全球凈銷(xiāo)售額的分層特許權使用費等。該合作的達成肯定了TransCon在長(cháng)效化技術(shù)方面的優(yōu)勢。
維昇藥業(yè)通過(guò)反向NewCo落地中國，如今憑借核心產(chǎn)品和技術(shù)平臺在港股上市，未來(lái)公司將有望以全方位的優(yōu)勢，締造內分泌賽道全新的傳奇。
參考資料：
1.維昇藥業(yè)招股書(shū) https://www1.hkexnews.hk/listedco/listconews/sehk/2025/0313/2025031300018_c.pdf.
2.https://www.hsppharma.com/news/pfizer-once-a-week-long-acting-drug-somatrogon-38750405.html.
3.Miller BS, Yuen KCJ. Spotlight on Lonapegsomatropin Once-Weekly Injection and Its Potential in the Treatment of Growth Hormone Deficiency in Pediatric Patients. Drug Des.
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