本周，熱點(diǎn)較多。首先看審評(píng)審批方面，國(guó)內(nèi)外都有兩個(gè)重磅藥獲批，國(guó)內(nèi)來(lái)說(shuō)，科睿藥業(yè)抗流感1類新藥瑪舒拉沙韋獲批上市，國(guó)外而言，first-in-class口服抗生素獲FDA批準(zhǔn)上市，成為近30年來(lái)首個(gè)獲批治療uUTI的新型口服抗生素；其次看研發(fā)方面，多個(gè)藥物取得重要進(jìn)展，值得一提的就是，中美瑞康公布小核酸癌癥新藥積極結(jié)果，完全緩解率超66%，但比較遺憾的是，Cassava Sciences阿爾茨海默病新藥Ⅲ期研究失敗；最后是交易及投融資方面，比較值得關(guān)注的就是，默沙東近20億美元引進(jìn)恒瑞Lp(a)抑制劑。

       本期盤點(diǎn)包括審評(píng)審批、研發(fā)以及交易及投融資三大板塊，統(tǒng)計(jì)時(shí)間為2025.3.24-3.28，包含25條信息。

       審評(píng)審批

       NMPA

       上市

       批準(zhǔn)

       1、3月27日，NMPA官網(wǎng)顯示，青峰醫(yī)藥下屬子公司科睿藥業(yè)1類新藥瑪舒拉沙韋片（GP681片）獲批上市，用于既往健康的12歲及以上青少年和成人單純性甲型和乙型流感患者的治療，不包括存在流感相關(guān)并發(fā)癥高風(fēng)險(xiǎn)的患者?，斒胬稠f片是青峰醫(yī)藥與銀杏樹藥業(yè)聯(lián)合開(kāi)發(fā)的一種聚合酶酸性蛋白（PA）抑制劑，患者全病程只需服藥一次。

       申請(qǐng)

       2、3月24日，CDE官網(wǎng)顯示，Plethora Solutions和復(fù)星醫(yī)藥共同申報(bào)的5.1類新藥利多卡因丙胺卡因氣霧劑（研發(fā)代號(hào)：PSD502）申報(bào)上市，用于治療早泄。這是一款利多卡因及丙胺卡因的專有配方，為一款定量透皮噴霧，最早于2013年11月在歐盟獲批上市，2018年12月，復(fù)星醫(yī)藥控股子公司萬(wàn)邦生化醫(yī)藥獲得該產(chǎn)品在中國(guó)商業(yè)化權(quán)益。

       3、3月25日，CDE官網(wǎng)顯示，施維雅申報(bào)的5.1類新藥艾伏尼布片新適應(yīng)癥申報(bào)上市，推測(cè)適應(yīng)癥為聯(lián)合阿扎胞甘一線治療攜帶易感IDH1突變的AML患者。艾伏尼布片是一種針對(duì)IDH1突變酶的口服靶向抑制劑，此前已作為“臨床急需境外新藥”在國(guó)內(nèi)獲批，用于治療攜帶IDH1易感突變的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

       臨床

       批準(zhǔn)

       4、3月24日，CDE官網(wǎng)顯示，恩華藥業(yè)1類新藥NH140068片獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療精神分裂癥。NH140068是一款適于口服的多種神經(jīng)遞質(zhì)受體激動(dòng)劑，為新一代治療精神分裂癥的創(chuàng)新藥。本次是該產(chǎn)品首次在中國(guó)獲批臨床。

       5、3月25日，CDE官網(wǎng)顯示，科倫博泰1類新藥SKB107注射液獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)用于晚期實(shí)體瘤骨轉(zhuǎn)移。這是該公司與西南醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院共同開(kāi)發(fā)的靶向腫瘤骨轉(zhuǎn)移的放射性核素偶聯(lián)藥物（RDC）藥物。本次是該產(chǎn)品首次在中國(guó)獲批IND。

       6、3月25日，CDE官網(wǎng)顯示，映恩生物1類新藥注射用DB-2304獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡。DB-2304是映恩生物自主研發(fā)的靶向BDCA2這一漿細(xì)胞樣樹突狀細(xì)胞（pDC）特異靶點(diǎn)的ADC產(chǎn)品，具有潛在“first-in-class”。

       7、3月25日，CDE官網(wǎng)顯示，復(fù)宏漢霖的HLX79注射液獲批Ⅱ期臨床，聯(lián)合利妥昔單抗（漢利康）治療活動(dòng)期腎小球腎炎。HLX79是復(fù)宏漢霖許可引進(jìn)的一款潛在“first-in-class”人唾液酸酶融合蛋白，2024年12月，復(fù)宏漢霖與Palleon達(dá)成一項(xiàng)9530萬(wàn)美元的授權(quán)合作，獲得HLX79在中國(guó)的獨(dú)家許可。

       8、3月27日，CDE官網(wǎng)顯示，華東醫(yī)藥1類新藥HDM3019獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎。HDM3019是靶向OX40L和TNFα的雙特異性抗體。華東醫(yī)藥于2024年8月與IMBiologics達(dá)成獨(dú)家許可協(xié)議，獲得兩款自身免疫性疾病新藥在中國(guó)等37個(gè)亞洲國(guó)家的權(quán)益，其中就包括了這款I(lǐng)MB-101。該項(xiàng)合作的總金額超3億美元。

       9、3月27日，CDE官網(wǎng)顯示，阿斯利康旗下Alexion的1類新藥Eneboparatide注射液獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療慢性甲狀旁腺功能減退癥。這是一款治療性多肽，2024年3月，阿斯利康宣布以10.5億美元收購(gòu)罕見(jiàn)內(nèi)分泌疾病領(lǐng)域生物技術(shù)公司Amolyt Pharma，從而獲得這款名為eneboparatide（AZP-3601）的Ⅲ期臨床階段研發(fā)項(xiàng)目。

       10、3月27日，CDE官網(wǎng)顯示，禮來(lái)申報(bào)的1類新藥注射用LY4052031獲批臨床，擬單藥用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌或其他實(shí)體瘤。這是一款在研的抗Nectin-4抗體偶聯(lián)藥物（ADC），正在國(guó)際范圍內(nèi)開(kāi)展Ⅰ期臨床研究。本次是該產(chǎn)品首次在中國(guó)獲批IND。

       優(yōu)先審評(píng)

       11、3月28日，CDE官網(wǎng)顯示，默沙東的Clesrovimab注射液擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于即將進(jìn)入或出生在第一個(gè)呼吸道合胞病毒（RSV）流行季的新生兒和嬰兒預(yù)防RSV所致的下呼吸道感染。Clesrovimab是一種在研的半衰期延長(zhǎng)的單抗，可作為被動(dòng)免疫手段，用于預(yù)防RSV疾病。2024年12月，該產(chǎn)品向FDA批準(zhǔn)上市，用于保護(hù)嬰兒在其首個(gè)RSV季節(jié)免受RSV疾病的侵害。FDA預(yù)定在2025年6月前完成審評(píng)。

       突破性療法

       12、3月27日，CDE官網(wǎng)顯示，恒瑞醫(yī)藥1類新藥HRS-5965膠囊擬納入突破性治療品種，適應(yīng)癥為原發(fā)性IgA腎病。HRS-5965為一款補(bǔ)體因子B抑制劑。該產(chǎn)品針對(duì)原發(fā)性IgA腎病適應(yīng)癥目前正處于Ⅱ期臨床階段。HRS-5965的首個(gè)Ⅲ期臨床正在進(jìn)行中，旨在評(píng)估HRS-5965膠囊對(duì)比一款C5補(bǔ)體抑制劑治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）的有效性與安全性。

       FDA

       上市

       批準(zhǔn)

       13、3月26日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，GSK的Gepotidacin（商品名：Blujepa）獲批上市，用于治療單純性尿路感染（uUTI）的成人及12歲以上青少年患者。Gepotidacin是一款具有獨(dú)特作用機(jī)制的口服“first-in-class”抗生素。

       14、3月26日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，Exelixis的卡博替尼新適應(yīng)癥獲批，用于治療既往接受過(guò)治療、不可切除的、局部晚期或轉(zhuǎn)移性的、分化良好的胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（pNET）和胰腺外NET（epNET）兒童（≥12歲）和成人患者。這是第一個(gè)獲FDA批準(zhǔn)用于系統(tǒng)治療無(wú)論原發(fā)腫瘤部位、分級(jí)、生長(zhǎng)抑素受體表達(dá)和功能狀態(tài)的經(jīng)治NET的藥物，于2012年11月在美國(guó)獲批上市。

       臨床

       批準(zhǔn)

       15、3月24日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，神濟(jì)昌華的SNUG01獲批Ⅰ/Ⅱa期國(guó)際多中心注冊(cè)臨床試驗(yàn)，用于治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）。SNUG01是以重組腺相關(guān)病毒9型（rAAV9）為載體，通過(guò)鞘內(nèi)注射（IT）的方式，將人源TRIM72基因靶向遞送至神經(jīng)元。

       16、3月24日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，云頂新耀的EVM14注射液獲批臨床。EVM14是一款靶向多種腫瘤相關(guān)抗原（TAA）的通用型的現(xiàn)貨腫瘤治療性疫苗，擬用于非小細(xì)胞肺癌、頭頸癌等多種癌癥的治療。該產(chǎn)品通過(guò)將編碼多種腫瘤相關(guān)抗原的mRNA原液包封在脂質(zhì)系統(tǒng)中配制而成。

       優(yōu)先審評(píng)

       17、3月25日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，賽諾菲的Tolebrutinib獲優(yōu)先審評(píng)，用于治療非復(fù)發(fā)性繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥（nrSPMS）并延緩成人患者獨(dú)立于復(fù)發(fā)活動(dòng)的殘疾進(jìn)展，PDUFA日期為2025年9月28日。歐盟也正在審評(píng)該藥的上市申請(qǐng)。如果獲得批準(zhǔn)，Tolebrutinib將成為第一種也是唯一一款既能治療nrSPMS又能減緩殘疾累積而不受復(fù)發(fā)活動(dòng)影響的腦穿透性BTK抑制劑。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       18、3月24日，索元生物宣布，其DB107治療新診斷的高級(jí)別膠質(zhì)瘤的臨床Ⅰ/Ⅱ期試驗(yàn)首例受試者完成入組。這是一項(xiàng)評(píng)估DB107在切除時(shí)和術(shù)后靜脈注射，聯(lián)合DB107FC和放射治療或DB107FC、替莫唑胺(TMZ)和放射治療對(duì)新診斷的高級(jí)別膠質(zhì)瘤患者進(jìn)行治療的研究，計(jì)劃招募70名患者，證明DB107在生物標(biāo)志物陽(yáng)性腦瘤患者中無(wú)進(jìn)展生存率的改善。

       臨床數(shù)據(jù)

       19、3月24日，Opthea Limited公布了Sozinibercept治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）的Ⅲ期COAST研究。結(jié)果顯示，該研究未達(dá)到主要終點(diǎn)。在總體人群中，Sozinibercept（每4周1次）聯(lián)合阿柏西普組、Sozinibercept（每8周1次）聯(lián)合阿柏西普組和安慰劑聯(lián)合阿柏西普組的BCVA評(píng)分分別增加了13.5個(gè)字母、12.8個(gè)字母和13.7個(gè)字母，組間p值分別為0.86和0.42。Sozinibercept是一款靶向血管內(nèi)皮 生長(zhǎng)因子受體3（VEGFR3）的Fc融合蛋白，可阻斷VEGF-C、VEGF-D與VEGFR2、VEGFR3的結(jié)合。

       20、3月24日，中美瑞康公布了RAG-01治療非肌層浸潤(rùn)性膀胱癌（NMIBC）Ⅰ期臨床試驗(yàn)的積極初步數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，在接受卡介苗（BCG）治療失敗的患者中，最低兩個(gè)劑量組的原位癌（CIS）患者完全緩解率（CR）達(dá)到66.7%，且安全性表現(xiàn)優(yōu)異。RAG-01是一種創(chuàng)新性的saRNA（小激活RNA）療法，旨在上調(diào)p21腫瘤抑制基因的表達(dá)。

       21、3月25日，Cassava Sciences公布了Simufilam治療輕度至中度阿爾茨海默?。ˋD）的Ⅲ期REFOCUS-ALZ研究數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，未達(dá)到主要終點(diǎn)。此前，該研究因Ⅲ期RETHINK-ALZ研究失敗在2024年11月25日終止開(kāi)展。Simufilam是一款靶向錯(cuò)構(gòu)的細(xì)絲蛋白A（FLNA）的口服小分子藥物。

       22、3月28日，勁方醫(yī)藥公布了氟澤雷塞聯(lián)合西妥昔單抗一線治療NSCLC的最新Ⅱ期（KROCUS）數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，該藥具有優(yōu)秀的總體療效、顯著的腦轉(zhuǎn)移患者腫瘤緩解、以及優(yōu)于二線及以上氟澤雷塞單藥療法的安全性/耐受性；相較于包含免疫療法的當(dāng)前一線NSCLC標(biāo)準(zhǔn)治療，KROCUS方案也提示了針對(duì)KRAS突變患者的更優(yōu)治療潛力。氟澤雷塞為一款KRAS G12C抑制劑，由信達(dá)生物和勁方醫(yī)藥合作開(kāi)發(fā)，是中國(guó)批準(zhǔn)上市的首個(gè)KRAS抑制劑藥物。

       交易及投融資

       23、3月24日，聯(lián)邦制藥宣布，其全資附屬公司聯(lián)邦生物已與諾和諾德簽訂協(xié)議。諾和諾德將獲得UBT251全球（不包括中國(guó)大陸、中國(guó)香港、中國(guó)澳門和中國(guó)臺(tái)灣地區(qū)）的開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)益。聯(lián)邦生物保留中國(guó)權(quán)益。UBT251是一款長(zhǎng)效GLP-1R/GIPR/GCGR三重激動(dòng)劑，擬開(kāi)發(fā)用于治療肥胖癥、2型糖尿病和其他疾病。根據(jù)協(xié)議，聯(lián)邦生物將獲得2億美元首付款和最高18億美元的潛在里程碑付款，以及分層銷售提成。

       24、3月25日，恒瑞醫(yī)藥宣布，與默沙東就其脂蛋白(a)[Lp(a)]口服小分子項(xiàng)目（包括名為HRS-5346先導(dǎo)化合物）達(dá)成獨(dú)家許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，恒瑞醫(yī)藥將HRS-5346在大中華區(qū)以外的全球范圍內(nèi)開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的獨(dú)家權(quán)利有償許可給默沙東。恒瑞醫(yī)藥將收取2億美元的首付款，并有資格獲得不超過(guò)17.7億美元的與特定的開(kāi)發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)化相關(guān)的里程碑付款，以及如果相關(guān)產(chǎn)品獲批上市，基于HRS-5346的凈銷售額的銷售提成。

       25、3月26日，浦合醫(yī)藥宣布，與拜耳就BAY 3713372（浦合原代號(hào)PH020）達(dá)成全球許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，拜耳獲得開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化該產(chǎn)品的全球獨(dú)家許可。BAY 3713372是一種口服的強(qiáng)效選擇性MTA協(xié)同PRMT5抑制劑，拜耳已招募首例患者參與Ⅰ期人體首次劑量爬坡臨床試驗(yàn)，研究該產(chǎn)品用于治療MTAP缺失型實(shí)體瘤。