2025年10月21日，專注創(chuàng)新RNAi藥物研發(fā)的圣因生物（SanegeneBio）宣布，其自主研發(fā)的靶向補體C3的siRNA藥物SGB-9768注射液近日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation，ODD)，用于治療C3腎小球?。–3 glomerulopathy，C3G）。作為一種新型RNAi療法，SGB-9768憑借每年僅需兩次的皮下給藥方案和良好的安全性，有望顯著改善C3G患者的生活。
SGB-9768是圣因生物自主研發(fā)的國內(nèi)首 款靶向補體C3的創(chuàng)新型小干擾RNA（siRNA）藥物，采用公司具有自主知識產(chǎn)權(quán)的GalNAc肝靶向遞送技術(shù)，通過RNAi機制特異性抑制C3表達，從而從源頭抑制補體系統(tǒng)的過度活化。I期臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，進行單次皮下注射后，SGB-9768表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性，并呈現(xiàn)劑量依賴的、顯著且持久的C3蛋白水平及補體通路活性下降。與同靶點siRNA產(chǎn)品相比，在相同劑量下，SGB-9768能夠?qū)崿F(xiàn)更高的靶蛋白敲降并維持更久的敲降水平，展現(xiàn)出潛在的“同類最優(yōu)”優(yōu)勢。
除開發(fā)用于治療C3G外，SGB-9768還具有廣泛的應(yīng)用潛力，其適應(yīng)癥可拓展至其他補體介導(dǎo)的疾病，包括患者群體更為龐大的原發(fā)性IgA腎?。╨gAN）和免疫復(fù)合物介導(dǎo)的膜增生性腎小球腎炎（IC-MPGN）。目前，SGB-9768正在開展多中心II期臨床試驗。
孤兒藥資格認定是FDA根據(jù)《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act）設(shè)立的一項政策，旨在鼓勵針對罕見疾病或病癥的藥物研發(fā)。根據(jù)該政策，獲得孤兒藥認定的企業(yè)可享受包括稅收優(yōu)惠、FDA研發(fā)指導(dǎo)、減免部分注冊費用以及在藥品獲批后最長7年的市場獨占期等多項激勵措施。此次SGB-9768獲得認定，標(biāo)志著其在罕見病治療領(lǐng)域的研發(fā)工作邁出了重要一步，將加速其研發(fā)和上市進程，最終惠及急需有效治療方案的C3G患者群體。
關(guān)于圣因生物
圣因生物是一家聚焦RNAi療法開發(fā)的臨床階段全球化生物技術(shù)公司，針對肥胖癥、心血管代謝疾病及免疫介導(dǎo)性疾病布局多管線創(chuàng)新藥物。公司由RNAi藥物開發(fā)領(lǐng)域的資深專家團隊于2021年創(chuàng)立，在中美兩地設(shè)有研發(fā)中心。圣因生物通過自主開發(fā)的LEAD?（配體和增強基團輔助遞送）技術(shù)平臺，攻克RNAi藥物多組織遞送難題，實現(xiàn)肝/脂肪/肌肉/免疫細胞靶向性、單次給藥長效基因沉默和經(jīng)臨床前及臨床驗證的高效安全性。圣因生物致力于通過源頭創(chuàng)新開發(fā)具有變革潛力的RNAi療法，解決全球未滿足的重大臨床需求。
資料來源：
1.圣因生物
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