諾華TQJ230注射液國(guó)內(nèi)申報(bào)臨床靶向性反義藥物開(kāi)始國(guó)內(nèi)上市進(jìn)程

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作者：小藥丸來(lái)源：CPhI制藥在線

2020-01-09

1月8日，CDE官方網(wǎng)站顯示，諾華公司國(guó)內(nèi)提交的TQJ230注射液臨床申請(qǐng)已獲得CDE的受理承辦，這款特異性靶向脂蛋白(a)升高反義藥物首創(chuàng)療法已經(jīng)開(kāi)啟了中國(guó)市場(chǎng)的上市進(jìn)程。

1月8日，CDE官方網(wǎng)站顯示，諾華公司國(guó)內(nèi)提交的TQJ230注射液臨床申請(qǐng)已獲得CDE的受理承辦，這款特異性靶向脂蛋白(a)升高反義藥物首創(chuàng)療法已經(jīng)開(kāi)啟了中國(guó)市場(chǎng)的上市進(jìn)程。

諾華TQJ230注射液國(guó)內(nèi)申報(bào)臨床

數(shù)據(jù)來(lái)源：CDE

特異性靶向脂蛋白(a)升高反義藥物

反義藥物是近些年來(lái)發(fā)展出來(lái)的一種全新的藥物設(shè)計(jì)方法，通常是指反義寡核苷酸，即根據(jù)堿基互補(bǔ)配對(duì)原則和核酸雜交原理人工合成的DNA或RNA單鏈片段，通過(guò)特異性地結(jié)合靶基因DNA或信使RNA來(lái)抑制基因表達(dá)。與傳統(tǒng)藥物直接作用于治病蛋白的方式相比，反義藥物作用于產(chǎn)生治病蛋白的基因，潛在的疾病應(yīng)用領(lǐng)域廣闊，并兼具高選擇性、低毒的特點(diǎn)。

在體內(nèi)，脂蛋白(a)是一種血液脂蛋白，高水平脂蛋白(a)極大地增加了患者冠心病、動(dòng)脈粥樣硬化、血栓和中風(fēng)發(fā)生的風(fēng)險(xiǎn)。目前，全世界有數(shù)百萬(wàn)人患有脂蛋白(a)升高，臨床尚沒(méi)有特異性降低高脂蛋白(a)的治療方法，治療需求迫切。

TQJ230原名為AKCEA-APO(a)-LRx，采用Ionis公司先進(jìn)的配體結(jié)合反義（LICA）技術(shù)，可特異性靶向脂蛋白(a)升高，抑制其產(chǎn)生過(guò)程，用于心血管疾病的靶向治療。

Ⅱ期臨床結(jié)果積極

2018年9月，Ionis及其子公司Akcea制藥公布了AKCEA-APO(a)-LRx的Ⅱ期臨床研究結(jié)果，這項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照臨床試驗(yàn)旨在評(píng)估不同劑量下，藥物對(duì)脂蛋白水平升高和心血管疾病患者的安全性和有效性，試驗(yàn)的劑量范圍從從20mg到60mg不等，患者至少服藥6個(gè)月，主要的療效終點(diǎn)為L(zhǎng)p(a)在6個(gè)月與安慰劑相比的基線變化百分比。結(jié)果顯示，在所有劑量水平上，Lp(a)與安慰劑相比均有顯著的劑量依賴性降低，且患者的安全性和耐受性良好。

同年11月，AKCEA-APO(a)-LRx的II期臨床研究結(jié)果在美國(guó)心臟學(xué)會(huì)（AHA）的年度大會(huì)進(jìn)行了展示，其針對(duì)心血管疾病患者脂蛋白(a)的降低效果引發(fā)了關(guān)注。

諾華引進(jìn)商業(yè)化合作

2019年2月，經(jīng)過(guò)Akcea制藥的授權(quán)，諾華公司獲得了TQJ230的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化相關(guān)權(quán)利。根據(jù)雙方的合作協(xié)議，Akcea制藥將獲得一筆1.5億美元的里程碑金，其中的50%將支付給母公司Ionis；諾華公司則負(fù)責(zé)TQJ230的進(jìn)一步開(kāi)發(fā)事宜，包括計(jì)劃中的全球III期心血管結(jié)局研究和監(jiān)管批準(zhǔn)之后的全球商業(yè)化活動(dòng)。

III期臨床已啟動(dòng)

按照計(jì)劃，諾華擬開(kāi)展一項(xiàng)TQJ230的III期心血管臨床研究，旨在解決Lp(a)患者群體對(duì)有效治療藥物的未滿足醫(yī)療需求。

目前，TQJ230注射液隨機(jī)、雙盲、多中心的III期臨床試驗(yàn)已在ClinicalTrials中進(jìn)行了公示。公開(kāi)的信息顯示，該試驗(yàn)將用于罹患心血管疾?。–VD）且伴有Lp(a)水平升高的患者，擬招募7680名受試者，TQJ230注射液組的劑量為80mg，整個(gè)試驗(yàn)預(yù)計(jì)將在2024年4月初結(jié)束。

TQJ230

資料來(lái)源：ClinicalTrials

多方合作推動(dòng)反義藥品管線商業(yè)化

2019年5月，由Ionis及其子公司Akcea制藥開(kāi)發(fā)的反義藥物Volanesorsen經(jīng)EMA批準(zhǔn)上市，用于家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）成年患者控制飲食之外的輔助治療。

作為全球反義藥物開(kāi)發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，Ionis的產(chǎn)品管線中積累了不少First-in class或Best-in-class的藥物，該公司通過(guò)與各大制藥巨頭加強(qiáng)合作，積極推動(dòng)了旗下在研產(chǎn)品的商業(yè)化進(jìn)程。與諾華合作推動(dòng)TQJ230后期開(kāi)發(fā)是其產(chǎn)品開(kāi)發(fā)戰(zhàn)略的一部分，目前Ionis已經(jīng)與輝瑞、羅氏等巨頭先后達(dá)成了反義藥物的合作協(xié)議，未來(lái)將有望陸續(xù)見(jiàn)證多款該公司研發(fā)上市的反義藥物。

作者簡(jiǎn)介：小藥丸，制藥行業(yè)從業(yè)者，自媒體時(shí)代的文字搬運(yùn)工，專注于制藥圈內(nèi)的陰晴冷暖。

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