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CPHI制藥在線 資訊 杜氏肌營養(yǎng)不良癥藥物市場突破10億美元,又一新產品遞交NDA

杜氏肌營養(yǎng)不良癥藥物市場突破10億美元,又一新產品遞交NDA

熱門推薦: Vamorolone 治療進展 DMD
作者:憶  來源:憶
  2022-04-06
日前,Santhera Pharmaceuticals和 ReveraGen BioPharma宣布開始向FDA滾動遞交Vamorolone用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)的新藥申請(NDA)。

       日前,Santhera Pharmaceuticals和 ReveraGen BioPharma宣布開始向FDA滾動遞交Vamorolone用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)的新藥申請(NDA)。

       Vamorolone是ReveraGen Biopharma公司研發(fā)的一種首創(chuàng)創(chuàng)新類固醇藥物,曾被FDA授予治療DMD的孤兒藥資格認定、快速通道資格認定和罕見兒科疾病指定。與其他類固醇藥物相比,Vamorolone能夠在保持類固醇類藥物對DMD治療功效的同時,通過選擇性地激活類固醇的信號表達而達到減少副作用的效果。

       2021年6月,Santhera Pharmaceuticals和ReveraGen BioPharma宣布Vamorolone治療DMD的關鍵性2b期臨床研究達到主要終點和多項關鍵性次要終點。該研究共招募121名4至6歲的DMD患者,研究中患者隨機接受不同劑量的Vamorolone、安慰劑或prednisone(潑尼松)治療。

       結果顯示:Vamorolone達到研究主要終點——治療24周之后,Vamorolone與安慰劑相比,顯著提高患者從仰臥姿態(tài)站起來的速度。具體數據為:Vamorolone 6 mg/kg/day 組患者從仰臥到站立所需時間從6.0秒縮短到4.6秒,安慰劑組從5.4秒增加到5.5秒。而且Vamorolone 2 mg/kg/day組也達到這一臨床終點。此外,與安慰劑組相比,兩種不同劑量的Vamorolone也顯著改善患者6分鐘步行測試(6-MWT)指標。

       安全性方面,與prednisone相比,vamorolone引起的治療相關不良事件數目更少。而且與prednisone相比,Vamorolone并沒有表現(xiàn)出延緩兒童生長的作用。

       DMD治療進展

       杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)是由于X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白的基因出現(xiàn)突變而導致的X連鎖遺傳病,抗肌萎縮蛋白的缺失最終導致肌纖維退化,組織纖維化和早夭。DMD是最常見的兒童神經肌肉疾病之一,在男性嬰兒中的發(fā)病率大約為1:4000,據統(tǒng)計全球大約有13.6萬名患者。

       糖皮質激素是目前針對 DMD 最主要的藥物治療手段,被認為能夠減緩DMD患者肌力和運動功能衰退。而糖皮質激素治療DMD的作用機制是制NF-κB通路抑制炎癥,激活鈣調磷酸酶NF-AT通路,抑制肌肉壞死。目前,臨床上可供 DMD 患者選擇的糖皮質激素為潑尼松(龍)和地夫可特(deflazacort)。

       此外,全球監(jiān)管機構還批準了另外5款DMD藥物,詳見下表。Exondys 51、Vyondys 53、Viltepso和Amondys 45均是反義寡核苷酸(ASO)療法,其中 Exondys51通過引發(fā)51號外顯子跳讀來治療抗肌萎縮蛋白基因突變患者。Vyondys 53是一種磷酰二胺嗎啉代寡聚核苷酸,靶向抗肌萎縮蛋白mRNA前體的剪接過程,引入外顯子53跳躍,旨在產出截短但仍具有功能的抗肌萎縮蛋白。Viltepso通過屏蔽(跳躍)抗肌萎縮蛋白(抗肌萎縮蛋白,Dys)基因中的外顯子53來促進功能性抗肌萎縮蛋白的產生。Amondys 45利用Sarepta Therapeutics專有的磷酸二氨基嗎啉嗎啉代低聚物(PMO)化學和外顯子跳躍技術與肌營養(yǎng)不良蛋白前mRNA的外顯子45結合,導致具有遺傳突變的患者在mRNA加工過程中將該外顯子排除或“跳過”。而Translarna是一種蛋白質修復療法,通過與核糖體相互作用,使核糖體能夠通過mRNA上的過早無義停止信號,允許細胞產生全長的功能性蛋白質。Sarepta Therapeutics在DMD領域占據著重要地位,已有3款DMD藥物獲批上市。

全球已獲批的DMD藥物

       據公司財報,Exondys 51市場表現(xiàn)最好,2021年銷售額達到4.54億美元。而且,從近年來這幾款產品的銷售情況可以看出,DMD市場規(guī)模不斷被挖掘,2021首次突破10億美元。

近年來已獲批的DMD藥物銷售情況

       此外,目前越來越多的企業(yè)開始布局DMD市場,更是開發(fā)出了不少新療法,如核因子NF-kB抑制劑edasalonexent、結締組織生長因子(CTGF)靶向藥Pamrevlumab、肌肉生長抑制素RG6206和domagrozumab、基因替代療法SGT-001和PF-06939926以及干細胞療法等。其中我國深圳市北科生物科技有限公司開發(fā)的一種源自臍帶間充質干細胞(UC-MSC)的干細胞療法,目前已處于臨床階段。

       ? Edasalonexent是一款小分子藥物,旨在抑制核因子NF-kB蛋白的表達,從而預防肌肉損傷,以及NF-kB造成的肌肉萎縮。

       ? Pamrevlumab是琺博進開發(fā)的首創(chuàng)抗體,用于抑制CTGF的活性(CTGF是組織重塑和纖維化的中心介質,涉及廣泛的纖維化和增生性疾病,影響全身器官系統(tǒng)),曾被FDA授予治療局部晚期不可切除性胰 腺癌(LAPC)、特發(fā)性肺纖維化(IPF)、杜氏肌營養(yǎng)不良(DMD)的孤兒藥資格。

       ? RG6206和domagrozumab均靶向肌肉生長抑素(肌肉生長抑素是一種在人體的肌肉中自然存在的蛋白質,起到控制肌肉過度生長的作用),通過抑制肌肉生長抑素,以增加DMD等肌肉萎縮癥患者的肌肉體積,從而起到治療的作用。然而,RG6206和domagrozumab研發(fā)并不順利,目前均已終止研究。

       ? SGT-001和PF-06939926是人工合成的微型抗肌萎縮蛋白基因遞送至人體內,代替突變的抗肌萎縮蛋白基因發(fā)揮正常的作用。

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