2025年8月12日，美國FDA批準(zhǔn)了Insmed公司研發(fā)的Brinsupri（brensocatib），這是首個(gè)且唯一獲FDA批準(zhǔn)治療非囊性纖維化支氣管擴(kuò)張癥的藥物。
圖片來源：Insmed 官網(wǎng)
與常見呼吸道疾病不同，非囊性纖維化支氣管擴(kuò)張癥（NCFB）患者的氣道會永久性異常擴(kuò)張，形成無法有效清除分泌物和細(xì)菌的“死腔”。這種結(jié)構(gòu)改變導(dǎo)致反復(fù)感染和炎癥循環(huán)，患者飽受頻繁急性發(fā)作之苦：咳嗽加劇、膿痰增多、呼吸困難甚至咯血。每一次發(fā)作都在加速肺功能的不可逆下降。
美國約有50萬確診患者，全球患者總數(shù)估計(jì)達(dá)數(shù)百萬。然而在Brinsupri獲批前，臨床治療僅限于抗生素控制感染和物理排痰等對癥處理，缺乏針對疾病核心機(jī)制的藥物。
FDA的批準(zhǔn)決定主要基于III期ASPEN研究的數(shù)據(jù)支持。這項(xiàng)大規(guī)模臨床試驗(yàn)招募了1，680名成年患者和41名青少年患者，是NCFB領(lǐng)域規(guī)模最大的注冊研究之一。
圖片來源：藥智數(shù)據(jù)企業(yè)版-全球臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)庫
試驗(yàn)結(jié)果顯示，與安慰劑相比，每日口服10mg Brinsupri的患者年化急性發(fā)作率降低21.1%，25mg組降低19.4%。兩種劑量均達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異（P<0.01）。
除主要終點(diǎn)外，該藥物還達(dá)成了多項(xiàng)關(guān)鍵次要終點(diǎn)：接受治療的患者首次發(fā)作時(shí)間顯著延遲，一年內(nèi)無急性發(fā)作的患者比例明顯提高（10mg組48.5%，25mg組48.5%，安慰劑組40.3%）。
值得注意的是，25mg劑量組患者還表現(xiàn)出肺功能下降減緩——通過第52周時(shí)支氣管擴(kuò)張劑后一秒鐘用力呼氣量（FEV1）的測量證實(shí)。這一發(fā)現(xiàn)對延緩疾病進(jìn)展具有重要臨床意義。
安全性方面，該藥物表現(xiàn)出可接受的風(fēng)險(xiǎn)收益比。常見不良反應(yīng)包括上呼吸道感染、頭痛、皮疹、皮膚干燥、角化過度和高血壓，發(fā)生率均高于安慰劑組至少2%。標(biāo)簽中還特別提醒了皮膚、牙齦和牙周相關(guān)不良反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)。
Insmed公司宣布Brinsupri的年度定價(jià)為8.8萬美元，盡管定價(jià)高昂，但華爾街對這款“孤兒藥”的商業(yè)前景極為樂觀。市場樂觀情緒源于多方面：該領(lǐng)域存在高度未滿足的醫(yī)療需求、令人信服的臨床數(shù)據(jù)、醫(yī)生和患者群體對創(chuàng)新治療的期待。
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