據(jù)CDE官網(wǎng)顯示，蘇州圣因生物醫(yī)藥有限公司（以下簡稱“圣因生物”）的1類新藥SGB-9768注射液獲得臨床試驗默示許可，適應癥為補體介導的腎臟疾病，包括成人 IgA 腎病、C3 腎小球病、免疫復合物介導的膜增生性腎小球腎炎患者。據(jù)公開資料顯示，該藥物是一款靶向補體C3蛋白的RNAi療法。
圖片來源：CDE官網(wǎng)
靶向補體C3 已開啟海外臨床
補體系統(tǒng)是固有免疫的重要組成部分，主要功能是通過溶胞、吞噬及介導炎癥反應來清除入侵的病原體，在人體中發(fā)揮著重要的免疫及生理功能。據(jù)研究顯示，補體系統(tǒng)包含30余種組分，廣泛存在于血清、組織液和細胞膜表面。各組分中，補體C3含量最高，是經(jīng)典途徑和旁路途徑的關鍵物質。
C3的升高或降低常見于腎小球腎炎、狼瘡性腎炎等腎臟疾病，肝炎、肝硬化等肝臟疾患以及各類自身免疫性疾病等。靶向C3蛋白的藥物有望治愈各類疾病，然而目前獲批的藥物寥寥無幾，相關領域仍存在巨大的臨床需求。
SGB-9768是圣因生物開發(fā)的一種靶向補體C3 的 siRNA-GalNAc 結合物，具有治療頻率較低、患者依從性好、藥效持久的優(yōu)勢，已于今年2月獲批在新西蘭開啟Ⅰ期臨床試驗。
圖片來源：anzctr.org.au
據(jù)圣因生物報道，在臨床前研究中，SGB-9768能夠有效并持續(xù)地減少C3合成，具有成為best-in-class藥物的潛力。本次獲得臨床試驗默示許可后，圣因生物或將開啟其在國內的進一步研究。
專注小核酸 PCSK9、AGT…
圣因生物專注于小核酸藥物開發(fā)，目前已布局了一系列小核酸項目，涵蓋心腦血管及代謝疾病、免疫類疾病及神經(jīng)系統(tǒng)疾病等治療領域。
圖片來源：圣因生物
SGB-3403
SGB-3403是一款靶向肝細胞PCSK9的siRNA-GalNAc結合物，在臨床前試驗中展現(xiàn)出了良好的安全性、耐受性，且在多個臨床前動物疾病模型中（包括高血脂的食蟹猴模型）均顯示出優(yōu)于對標產(chǎn)品的療效。今年1月，圣因生物啟動了一項國內I期臨床試驗，該研究用于評估SGB-3403在健康受試者及低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）升高受試者中的安全性、耐受性、藥代動力學特征以及藥效學特征。
SGB-3908
SGB-3908是圣因生物基于專有小核酸藥物開發(fā)平臺LEAD™開發(fā)的的siRNA藥物，目前由信達生物與其共同開發(fā)。據(jù)公開資料顯示，SGB-3908在臨床前研究中展現(xiàn)出使高血壓食蟹猴血壓明顯降低的作用效果，且未觀察到低血壓等安全性問題。2024年5月1日，SGB-3908的臨床試驗申請獲得CDE受理。
此外，圣因生物管線上還有多款尚未披露具體靶點的項目，包括肝內靶向及肝外靶向項目，適應癥涵蓋免疫介導相關疾病、心腦血管及代謝疾病、肌肉/脂肪組織疾病以及神經(jīng)系統(tǒng)疾病等。
結語
RNAi療法是當下火熱的新興療法之一，正持續(xù)突破其高電荷、細胞膜穿透力差帶來的障礙。圣因生物曾在報道中提到，其自主研發(fā)的RNAi療法已經(jīng)實現(xiàn)了高效持久且特異性地沉默不同組織中的靶基因；其擁有自主知識產(chǎn)權的LEAD™平臺的創(chuàng)新技術，有望針對多個肝外疾病治療靶點，充分釋放RNAi技術應用潛力，填補未被滿足疾病領域的醫(yī)療需求。
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