2025年1月2日，中國國家藥監(jiān)局（NMPA）通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準了鉑生卓越生物科技（北京）有限公司申報的艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）上市。這標志著中國首 款間充質干細胞（MSC）治療藥物的問世。目前，全球獲批上市的間充質干細胞治療藥品約有10個，其中用于治療急性移植物抗宿主病（aGVHD）的有4款。
隨著行業(yè)標準的不斷完善，遼寧省生物技術協(xié)會主導制定的《臍帶間充質干細胞制劑放行技術規(guī)范》于2024年12月30日發(fā)布征求意見稿。間充質干細胞作為藥品上市，需要符合安全、有效、質量可控的要求。除了常規(guī)藥物研發(fā)的藥學、非臨床研究及臨床試驗要求外，間充質干細胞的放行還需要考慮其特有的要素。例如，每批干細胞制劑需進行細胞鑒別、存活率及生長活性檢測、純度和均一性檢測、無菌試驗和支原體檢測等。這些嚴格的質量控制措施將為藥品生產的安全與效率提供有力保障。
一、間充質干細胞相關術語和定義
(1) 干細胞：是一類具有多向分化潛能，在非分化狀態(tài)下能夠自我復制的細胞。
(2) 干細胞制劑：是指用于治療疾病或改善健康狀況的、以不同類型干細胞為主要成分、符合相應質量及安全標準，且具有明確生物學效應的細胞制劑。
(3) 間充質干細胞（MSCs）：是一群具有自我更新和多系分化能力的細胞，廣泛分布于人體各組織器官，如骨髓、臍帶、臍帶血或脂肪等。這類細胞具有向多種間充質系列細胞（如成骨、成軟骨及成脂肪細胞等）或非間充質系列細胞分化的潛能，并具有細胞因子分泌功能。
(4) 臍帶間充質干細胞：是指從人類臍帶結締組織中分離得到的，具有多向分化潛力，非造血干細胞的成體干細胞。
(5) 按照來源，干細胞可以分為成體干細胞、人胚干細胞和誘導多能干細胞等；
(6) 按照功能，干細胞可以分為造血干細胞、間充質干細胞等。
二、干細胞上市放行質量屬性的技術參數要求
干細胞的質量屬性是基于其科學特性以及制備過程中涉及的各種風險因素綜合確定的，涵蓋了所有影響干細胞產品臨床應用安全性和有效性的質量要素。具體來說，干細胞的質量屬性主要包括以下三個方面：基本生物學屬性、微生物學安全性和生物學有效性。結合實際，干細胞制劑質量控制應進行的檢驗項目至少包括細胞形態(tài)、細胞計數、細菌、真菌、支原體、內毒素、病毒、細胞表型和三系分化能力，這些質量屬性的技術參數要求是干細胞制劑上市放行的必要條件，只有嚴格把控這些質量屬性，才能確保干細胞產品的安全性和有效性，為臨床應用提供有力保障，具體要求如下。
三、間充質干細胞藥品上市放行關鍵環(huán)節(jié)的要求有哪些？
間充質干細胞藥品上市放行的關鍵環(huán)節(jié)包括以下幾個方面：
首先，放行檢驗是必不可少的步驟，要求質量檢驗部門對每個干細胞制劑產品進行嚴格檢驗，涵蓋干細胞的基本生物學屬性、微生物安全性和細胞表型等項目，只有檢驗合格的產品才能出廠。
其次，型式檢驗至少每年進行一次，若出現原輔材料變化、設備更換、停產恢復生產或出廠檢驗結果與上次型式檢驗結果有較大差異等情況，也需進行型式檢驗，以確保產品質量的穩(wěn)定性。
此外，判定規(guī)則明確指出，任何一項指標檢驗不合格，即判定該產品為不合格。
最后，包裝、貯存和運輸環(huán)節(jié)也有嚴格要求，干細胞制劑需在-150℃及以下的氣相或液相液氮中貯存，運輸容器需具備防漏、抗震和抗壓力變化的特性，并定期進行驗證，保持有效運行狀態(tài)。根據不同運輸時間，干細胞制劑還需滿足相應的溫度條件，如2小時內常溫運輸，2小時以上需冷藏運輸，且最長運輸時間不得超過24小時，以確保產品在運輸過程中的質量和活性。
上市放行確認主要項目和可接受標準如下表：
四、《臍帶間充質干細胞制劑放行技術規(guī)范》標準信息
參考文獻
[1] www.ttbz.org.cn等
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