2018年3月14日，備受人們愛戴的偉大理論物理學家--霍金走完了其傳奇的一生，傳奇謝幕。至此，霍金與人們熟知的肌萎縮性脊髓側索硬化癥（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS，即漸凍人癥）抗爭了55個年頭，這比得知其患此絕癥后，醫(yī)生對其下的生存期限（2年）多出足足53年，生存期是醫(yī)生所說的27倍。但與此同時，我們不得不承認，目前"漸凍人癥"的藥物開發(fā)還遠未達到預期，仍有很長的路要走。
"漸凍人癥"是罕見病中常見的神經(jīng)退行性疾病，40-60歲為該疾病多發(fā)年齡段，在性別上，發(fā)病以男性居多，占約六成。從全球范圍來看，我國的"漸凍人癥"患者也不在少數(shù)，高達20余萬人。除霍金外，還有包括英國演員大衛(wèi)·尼文（David Niven）、英國音樂學家史丹利·塞迪（Stanley Sadie）、美國棒球明星盧·格里克等諸多名人患有"漸凍人癥"。
據(jù)調研，目前已經(jīng)上市的"漸凍人癥"藥物僅有兩種，分別是利魯唑（Riluzole）和依達拉奉（Radicava）。1995年，首個批準用于"漸凍人癥"的修飾性藥物--利魯唑（Riluzole）誕生，由于是首款"漸凍人癥"藥物，該藥物在1999年就被特批進入我國市場，并于2017年被納入入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2017年版）》。但由于利魯唑（Riluzole）療效非常有限，對善患者的活動功能及生存率改善并不明顯，整體收益較差，該藥物的局限性也因此非常大。
圖一利魯唑（Riluzole，左）和依達拉奉（Radicava，右）結構式
利魯唑（Riluzole）上市之后的很長一段時間，未有新型"漸凍人癥"藥物上市，時隔20余年后（2017年），美國食品藥品監(jiān)督管理局方才又批準了日本田邊三菱制藥旗下的"漸凍人癥"藥物依達拉奉（Radicava）。
但盡管如此，對于"漸凍人癥"的治療現(xiàn)狀依舊非常不樂觀。有專家指出，目前"漸凍人癥"被確診后，大多會因呼吸道感染、營養(yǎng)不良等原因，在3-5年內(nèi)死亡。"漸凍人癥"的治療現(xiàn)狀是：有藥可用，但效果不夠明顯，更別提根治。
圖二馬賽替尼（masitinib）結構式
為此，世界各大藥企及藥物研究機構也在積極開發(fā)"漸凍人癥"治療藥物。比如AB Science開發(fā)的馬賽替尼（masitinib）是一款很有希望的"漸凍人癥"藥物。研究證明：馬賽替尼與利魯唑聯(lián)合用于"漸凍人癥"的治療，療效顯著優(yōu)于利魯唑單獨治療。該藥物曾于2015年獲得美國FDA孤兒藥認證，并于2016年獲EMA孤兒藥資格。
除此之外，我國藥企在"漸凍人癥"的藥物開發(fā)上也投入了大量精力。如石藥集團旗下的丁苯酞，就是在近日（2018年3月11日）獲得了美國FDA的孤兒藥認定。
"巨擘"霍金的離世是世界科學界的巨大損失，很遺憾，我們的藥物沒能挽回霍金，沒能讓霍金先生重新站起來，甚至沒能夠讓他的生活得到實質性的改善。如今，霍金走了，但世界上還有這千千萬萬的"漸凍人癥"患者，我們的藥物開發(fā)還要繼續(xù)。
作者簡介：云天，藥物化學博士，主要從事小分子藥物研究，尤其擅長小分子藥物的合成工藝及后期藥物開發(fā)研究，已完成多個抗癌藥物分子的合成和活性評估。
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