在全球醫(yī)藥行業(yè)競爭日益激烈的今天，創(chuàng)新已不再是選擇題，而是生存題。諾華制藥，持續(xù)押注那些可能重塑未來治療格局的底層技術。從核藥到小核酸，從蛋白降解劑到環(huán)狀多肽，諾華用實實在在的投入告訴我們：真正的創(chuàng)新，不在于追逐風口，而在于創(chuàng)造風口。
一、核藥與小核酸：從業(yè)績支柱到技術標桿
在諾華 2025 年上半年的財務報表中，核藥與小核酸療法的亮眼成績格外引人矚目。Pluvicto 和 Lutathera 這兩款核藥產品，合計斬獲 12.25 億美元的營收，展現(xiàn)出強大的市場競爭力。Pluvicto 作為全球首 款靶向 PSMA 的放射性配體療法，自 2022 年獲批以來，銷售額一路攀升，僅 2025 年上半年就達到 8.25 億美元，同比增長 26% ，成為諾華腫瘤治療板塊的核心增長點。其成功的關鍵在于精準靶向 PSMA 陽性轉移性去勢抵抗性前列腺癌，利用放射性核素的內照射精準殺傷腫瘤細胞，實現(xiàn)了傳統(tǒng)療法難以企及的療效。
小核酸療法 Leqvio 同樣表現(xiàn)出色，銷售額同比大漲 66%，達到 5.55 億美元，距離 “重磅炸彈” 級藥物（年銷售額 10 億美元）僅一步之遙。Leqvio 是全球首個靶向 PCSK9 的小核酸（siRNA）藥物，通過獨特的 RNA 干擾機制，從基因層面阻斷 PCSK9 蛋白的合成，進而降低血液中的膽固醇水平。一年僅需皮下注射兩次的便捷給藥方式，極大地提高了患者的依從性，為心血管疾病的長期管理提供了全新的解決方案。
這些數(shù)字的背后，是諾華在核藥與小核酸技術平臺多年的深耕與積累。從核藥的放射性核素標記、靶向載體設計，到小核酸的化學修飾、高效遞送系統(tǒng)研發(fā)，諾華構建了完整且先進的技術體系，確保藥物能夠精準、高效地發(fā)揮作用，為全球患者帶來福音。
二、蛋白降解劑：百億美金背后的技術野心
在蛋白降解劑的賽道上，諾華的布局堪稱激進，累計投入近百億美元，彰顯出其對這一領域的堅定信心與宏大野心。諾華采用自主研發(fā)與外部引進并行的策略，目前已成功構建起擁有 4 款 PROTAC 和 6 款分子膠降解劑的豐富產品梯隊 ，展現(xiàn)出強大的研發(fā)實力與前瞻性的戰(zhàn)略眼光。
2024 年 4 月，諾華與 PROTAC 領域的新銳企業(yè) Arvinas 達成一項重磅合作，以超過 10 億美元的代價，獲得了第二代雄激素受體（AR）靶向 PROTAC 藥物 ARV-766 的全球權益，以及另一款臨床前 AR 靶向 PROTAC 降解劑 AR-V7 。這一合作不僅使諾華在前列腺癌治療領域獲得了極具潛力的創(chuàng)新藥物，也標志著其正式進軍 PROTAC 技術前沿陣地。
同年 10 月，諾華再次出手，以 22.5 億美元的高價從 Monte Rosa 引進全球首 創(chuàng)的 VAV1 靶向分子膠 MRT-6160 。MRT-6160 聚焦于自身免疫性疾病領域，它能夠精準地降解 VAV1 蛋白，有效降低與免疫介導病癥相關的細胞因子水平，且對其他蛋白質無明顯影響。在多種免疫介導疾病的臨床前模型中，MRT-6160 均展現(xiàn)出了令人期待的活性，有望為多發(fā)性硬化、類風濕性關節(jié)炎、炎癥性腸病等疾病的治療帶來新的突破。此次合作意義重大，不僅極大地豐富了諾華在自身免疫疾病領域的技術儲備，更使其一躍成為蛋白降解劑領域中，少數(shù)幾個實現(xiàn)腫瘤與自身免疫雙領域覆蓋的企業(yè)之一。
2025 年 9 月，諾華與 Monte Rosa 的合作再度升級，雙方就一款新型降解劑的開發(fā)達成新的協(xié)議，交易總金額高達 57 億美元 。根據(jù)協(xié)議，諾華獲得了一個未公開發(fā)現(xiàn)靶點的獨家許可，并擁有從 Monte Rosa 不斷擴充的臨床前免疫學產品線中授權兩個項目的選擇權。這一系列合作表明，諾華正不斷加大在蛋白降解劑領域的投入，致力于挖掘更多具有潛力的靶點和藥物，以滿足腫瘤和自身免疫性疾病患者未被滿足的醫(yī)療需求。
諾華在蛋白降解劑領域的布局，不僅僅是對個別產品的追逐，更是對整個技術平臺的深度構建與拓展。通過與頂尖生物技術公司的合作，諾華得以快速獲取前沿技術與創(chuàng)新成果，加速產品研發(fā)進程。同時，其自主研發(fā)能力也在不斷提升，進一步鞏固了在該領域的競爭優(yōu)勢。這種雙輪驅動的發(fā)展模式，使得諾華的蛋白降解劑管線在深度和廣度上都達到了行業(yè)領先水平，為未來的市場競爭奠定了堅實基礎。
三、環(huán)狀多肽：小分子與抗體的 “完美融合”
環(huán)狀多肽作為新興的藥物形式，近年來備受關注，被視作 “下一代生物藥” 的有力競爭者。它巧妙地融合了小分子與抗體的優(yōu)勢，既具備小分子易于合成、組織穿透性強、口服生物利用度高的便利性，又擁有抗體級別的高親和力與特異性 ，能夠精準地靶向各種疾病相關靶點，為疾病治療開辟了新的途徑。
諾華敏銳地捕捉到了環(huán)狀多肽的巨大潛力，在這一領域展開了密集布局。從 2024 年至今，諾華的管線中新增了 4 款環(huán)狀多肽新藥，展現(xiàn)出其在該領域的積極進取態(tài)勢。這些新藥的靶點覆蓋范圍廣泛，涉及 PCSK9、IL-36R 等多個關鍵靶點，適應癥更是橫跨心血管、自身免疫以及腫瘤等多個重要治療領域 。
在心血管領域，諾華針對 PCSK9 靶點開發(fā)的環(huán)狀多肽藥物，有望為高血脂患者提供全新的治療選擇。PCSK9 是一種調節(jié)肝臟低密度脂蛋白受體（LDLR）代謝的關鍵蛋白，抑制 PCSK9 能夠有效降低血液中的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平，從而降低心血管疾病的發(fā)生風險。傳統(tǒng)的 PCSK9 抑制劑多為單克隆抗體，需要皮下注射給藥，且給藥頻率較高。而諾華的環(huán)狀多肽藥物若研發(fā)成功，有望憑借其小分子特性，實現(xiàn)口服給藥，大大提高患者的用藥便利性和依從性。
在自身免疫領域，靶向 IL-36R 的環(huán)狀多肽新藥則為銀屑病、掌跖膿皰病等炎癥性皮膚病患者帶來了希望。IL-36R 是 IL-36 細胞因子家族的受體，在炎癥反應中發(fā)揮著關鍵作用。通過阻斷 IL-36R 信號通路，環(huán)狀多肽藥物能夠有效抑制炎癥反應，減輕患者的癥狀。與現(xiàn)有治療藥物相比，環(huán)狀多肽藥物具有更高的親和力和特異性，有望實現(xiàn)更精準、更有效的治療。
尤其值得一提的是 MC-339，這是一款基于環(huán)狀多肽開發(fā)的治療用放射性藥物，展現(xiàn)出獨特的優(yōu)勢。2024 年 5 月，諾華以 17.5 億美元收購 Mariana Oncology，將 MC-339 收入囊中 。MC-339 靶向腫瘤特異性抗原 DLL3，通過將環(huán)狀多肽與放射性核素相結合，實現(xiàn)了對腫瘤細胞的精準靶向和殺傷。與傳統(tǒng)的抗體偶聯(lián)核素藥物相比，多肽偶聯(lián)核素藥物具有更小的分子尺寸，能夠更有效地穿透腫瘤組織，提高腫瘤攝取率，同時降低對正常組織的毒性 。在臨床前研究中，MC-339 在小細胞肺癌等腫瘤模型中展現(xiàn)出了良好的抗腫瘤活性和安全性，為腫瘤治療帶來了新的希望。
諾華在環(huán)狀多肽領域的布局，不僅體現(xiàn)了其對新技術的敏銳洞察力和前瞻性戰(zhàn)略眼光，也展示了其在藥物研發(fā)領域的創(chuàng)新實力。通過不斷探索環(huán)狀多肽在不同疾病領域的應用，諾華有望開發(fā)出更多高效、安全、便捷的創(chuàng)新藥物，為全球患者帶來更好的治療選擇。
四、傳統(tǒng)小分子的 “第二春”：技術迭代喚醒沉睡賽道
在競爭激烈的小分子領域，諾華憑借對共價化學平臺技術的引入，為傳統(tǒng)小分子藥物帶來了革新的曙光。2025 年，諾華與 Matchpoint 達成合作，以共價化學平臺技術為核心，旨在開發(fā)口服小分子免疫調節(jié)劑，治療免疫介導的炎癥性疾病。該技術的精妙之處在于，它能夠使藥物分子與靶點之間形成一種獨特的共價結合，如同 “魔術貼” 一般，牢牢鎖定，從而顯著提升藥物與靶點的親和力和結合穩(wěn)定性。
這一技術突破的意義深遠。傳統(tǒng)小分子藥物在治療過程中，常常需要較高的劑量才能達到理想的治療效果，這不僅增加了藥物的副作用風險，還可能導致患者對藥物的耐受性降低。而基于共價化學平臺技術開發(fā)的藥物，能夠在較低劑量下實現(xiàn)高效治療。以自身免疫性疾病為例，傳統(tǒng)小分子藥物可能需要頻繁給藥且劑量較大，患者往往難以長期堅持，治療效果也不盡如人意。而諾華利用共價化學技術開發(fā)的新藥，通過精準的共價結合，只需較低劑量就能長時間維持對靶點的抑制作用，減少了給藥頻率和劑量，提高了患者的依從性，同時降低了藥物的不良反應。
在研發(fā)過程中，諾華將化學、結構生物學與計算科學進行了深度融合。通過結構生物學技術，諾華深入解析靶點的三維結構，精準定位能夠與藥物分子形成共價結合的位點。在此基礎上，運用計算科學進行虛擬篩選和分子設計，快速迭代優(yōu)化藥物分子結構，提高研發(fā)效率。這種跨學科的合作模式，不僅為共價化學技術在小分子藥物研發(fā)中的應用提供了堅實的技術支撐，也為傳統(tǒng)小分子藥物的創(chuàng)新研發(fā)開辟了新的道路。
諾華在傳統(tǒng)小分子領域的創(chuàng)新實踐，展示了其在技術迭代方面的卓越能力和勇于突破的精神。通過引入共價化學平臺技術，諾華成功喚醒了傳統(tǒng)小分子藥物這一沉睡的賽道，為小分子藥物在免疫介導疾病等領域的治療帶來了新的希望和活力，也為整個醫(yī)藥行業(yè)在傳統(tǒng)藥物創(chuàng)新方面樹立了典范。
最后
諾華的研發(fā)管線，告訴我們，真正的長期主義，不是固守已有的成功，而是持續(xù)投入那些能夠帶來突破性療效的底層技術。從蛋白降解到環(huán)狀多肽，從核藥到小核酸，諾華正在用一場場技術革命，重新定義“制藥”的邊界。在這個技術驅動的時代，誰能掌握底層平臺，誰就能掌握未來。諾華，已經走在了前面。
信息來源：諾華官網
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