2017年8月和10月諾華制藥的Kymriah與吉利德Kite制藥的Yescarta 兩款CAR-T細(xì)胞療法產(chǎn)品先后在美國獲批上市，開啟了癌癥治療的新局面，癌癥治療從傳統(tǒng)方法到小分子靶向藥物再到免疫檢查點(diǎn)抑制劑，走向了新型的基因治療方法。
CAR-T細(xì)胞治療
時(shí)隔不到一年，2018年8月27日，諾華的Kymriah與吉利德Kite制藥的Yescarta同日獲歐盟批準(zhǔn)，CAR-T細(xì)胞療法產(chǎn)品開始進(jìn)入歐洲市場。
2018年9月27日，諾華公司與西比曼生物科技集團(tuán)（CBMG）達(dá)成戰(zhàn)略許可和合作協(xié)議，開始著手布局需求患者人數(shù)位居全球之首的中國。諾華與CBMG二者采用股權(quán)合作的方式，諾華以4,000萬美元以每股27.43美元的價(jià)格收購CBMG公司出售的約9%的股權(quán)，同時(shí)諾華公司將在全球范圍內(nèi)獲得部分CBMG CAR-T相關(guān)技術(shù)的免許可費(fèi)知識(shí)產(chǎn)權(quán)。
另一方面，二者的具體分工為CBMG負(fù)責(zé)制造工藝，負(fù)責(zé)Kymriah® （tisagenlecleucel）在中國生產(chǎn)和供應(yīng)，諾華公司則擁有Kymriah®營銷許可的獨(dú)家權(quán)利，并將主要負(fù)責(zé)中國的分銷、產(chǎn)品注冊(cè)及商業(yè)化方面的工作。
西比曼生物科技集團(tuán)（CBMG）總部在美國加利福尼亞州，是一家從事癌癥免疫療法和退行性疾病干細(xì)胞療法臨床研發(fā)的生物制藥公司，但是他在中國的上海、北京和無錫分別設(shè)有三個(gè)GMP生產(chǎn)廠區(qū)，總面積占地7萬平方英尺（約6500平方米），年產(chǎn)細(xì)胞量能夠滿足1萬名癌癥患者和1萬名膝骨關(guān)節(jié)炎患者的治療需求，同時(shí)符合美國和國內(nèi)GMP標(biāo)準(zhǔn)。
實(shí)際上，諾華在向中國擴(kuò)張之前，其CAR-T競爭對(duì)手吉利德已在中國采取行動(dòng)，2017年復(fù)星醫(yī)藥和美國Kite Pharma在上海張江共建合營公司復(fù)星凱特，并全面推進(jìn)Kite Pharma獲FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)產(chǎn)品KTE-C19（商品名為Yescarta）的技術(shù)轉(zhuǎn)移、制備驗(yàn)證等工作，致力于早日為國內(nèi)淋巴瘤患者帶來全球領(lǐng)先的治療手段。日前，復(fù)星凱特的CAR-T療法已獲得國家藥品監(jiān)督管理總局的臨床批件。
國內(nèi)CAR-T療法研發(fā)現(xiàn)狀
中國在CAR-T細(xì)胞治療領(lǐng)域的研發(fā)進(jìn)展迅速，已有多家企業(yè)CAR-T研發(fā)項(xiàng)目推進(jìn)至臨床階段，與美國同列為全球CAR-T研究的第一梯隊(duì)。據(jù)全球的臨床試驗(yàn)注冊(cè)庫ClinicalTrials.gov數(shù)據(jù)顯示，目前登記在冊(cè)的CAR-T項(xiàng)目總共244個(gè)，中國以133個(gè)在數(shù)量上已經(jīng)超越了美國的72個(gè)。
據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，目前CDE受理的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品的IND申請(qǐng)已超過二十家，包括南京傳奇、復(fù)星凱特、成都銀河生物、上海恒潤達(dá)生生物、科濟(jì)生物、博生吉安科細(xì)胞技術(shù)、上海明聚生物、上海優(yōu)卡迪生物、北京藝妙醫(yī)療、斯丹賽生物技術(shù)、西比曼生物科技等多家公司，已經(jīng)獲得臨床批件的有南京傳奇的CAR-T 產(chǎn)品LCAR-B38M 、上海藥明巨諾生物科技有限公司（關(guān)聯(lián)公司上海明聚生物）的CAR-T產(chǎn)品JWCAR029、上海恒潤達(dá)生生物科技有限公司兩個(gè)抗人CD19 T細(xì)胞注射液藥物以及復(fù)星凱特的抗人 CD19 CAR-T 細(xì)胞注射液。
通過上面數(shù)據(jù)我們可以看出，國內(nèi)CAR-T產(chǎn)品開發(fā)進(jìn)度基本和國際進(jìn)度同步，呈現(xiàn)出從數(shù)量到質(zhì)量方面的齊頭并進(jìn)的勢(shì)頭。而且隨著醫(yī)藥領(lǐng)域投資熱度不減，相信還有更多CAR-T產(chǎn)品會(huì)進(jìn)入這個(gè)競爭領(lǐng)域。
但是讓我們擔(dān)憂的問題也一直沒有解決，針對(duì)CAR-T產(chǎn)品特定的GMP規(guī)范和GCP規(guī)范都沒有建立起來，國內(nèi)法規(guī)界對(duì)于類似問題還處在初級(jí)摸索階段。而目前歐盟已經(jīng)發(fā)布了正式的ATMP（超級(jí)治療產(chǎn)品）的GMP和GCP，這應(yīng)該可以為中國藥政方面提供有益參考。
參考文獻(xiàn)：
1.Novartis signs Chinese manufacturing deal with Cellular Biomedicines for Kymriah
作者簡介：zhulikou431，高級(jí)工程師、PDA會(huì)員、ISPE會(huì)員、ECA會(huì)員、PQRI會(huì)員、資深無菌GMP專家，在無菌工藝開發(fā)和驗(yàn)證、藥品研發(fā)和注冊(cè)、CTD文件撰寫和審核、法規(guī)審計(jì)、國際認(rèn)證、國際注冊(cè)、質(zhì)量體系建設(shè)與維護(hù)領(lǐng)域，以及無菌檢驗(yàn)、環(huán)境監(jiān)控等領(lǐng)域皆具有較深造詣。近幾年開始著力關(guān)注制藥宏觀領(lǐng)域趨勢(shì)分析和制藥企業(yè)并購項(xiàng)目的風(fēng)險(xiǎn)管理工作。
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